（人民日报健康客户端记者 王振雅 高瑞瑞）8月4日，云顶新耀宣布，布地奈德肠溶胶囊扩产补充申请已获国家药品监督管理局批准。扩产获批将进一步提升产能，增加产品供应，满足持续增长的临床需求。安徽张阳（化名）盯着手机，期待着当地医院恢复供药的消息，他说，“没人知道断药的日子多难熬。”这也是500万肾病患者的心声。
8月8日，北京的肾病患者在网络上分享，购买到了布地奈德肠溶胶囊
每年新增病例10万，他们难逃“肾透析”命运
40岁的张阳是一家企业的销售员，今年是他确诊IgA肾病的第五年。年纪轻轻的他，曾因疾病而感到生活无望。因为在新药上市前，IgA肾病无特效药，不少患者难逃肾衰竭，终身透析的命运。
我国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，其中IgA肾病约占35%～50%，它是一种自身免疫性疾病①。我国有约500万IgA肾病患者，且每年新增IgA肾病确诊患者超过10万人。
IgA肾病是我国青壮年肾衰的主要病因之一，患者一旦进展至终末期肾脏病，将为患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担，因此需要尽早发现尽早启动对因治疗，延缓进入透析或肾移植。
在患病的前几年，张阳一直进行激素药物、免疫制剂治疗。蛋白水平反反复复，身体虚弱没有力气，他的生活一度陷入黑暗。他说，“免疫球蛋白A最低的时候仅0.3克/升，最高的时候是0.76克/升(IgA肾免疫球蛋白A的范围，成人一般是0.7-3.9克/升，身体已经精疲力尽。3年多，住了2次院，工作也将要暂停了，真的很焦虑。”
而他最怕的是，难以避免地开始“肾透析”。有研究指出，高达40%的IgA患者在诊断的20年内会进展至终末期肾病①。直到2024年，张阳在绝望中看到了希望。
2024年5月，布地奈德肠溶胶囊在国内获批上市，它是全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂。2024年11月底，布地奈德肠溶胶囊被纳入国家医保药品目录，2025年1月1日起正式执行。
从今年开始，张阳就开始服用布地奈德肠溶胶囊，但他没想到，半年后断药了。
救命药断供，患者陷入两难抉择
今年7月，全国各地开始出现布地奈德肠溶胶囊断货，医院药店都买不到，把患者们都急坏了。不少患者甚至开始用治疗系统性红斑狼疮的生物制剂。在无药可用与超适应症用药之间，患者们陷入两难。
“突然感觉天塌了，去医院复查才得知全国断货，医生告诉我，要好几个月都没有药了，准备更换新的治疗方案。”7月10日，看着还剩10天的药量，张阳为后知后觉痛苦不已。
该药断货的第20天，来自广州的林华（化名）由于疾病加重，医生开始给他使用一款治疗系统性红斑狼疮的生物制剂。与林华一样，不少依赖该药物的患者陷入困境：继续等待可能延误病情，更换治疗方案则需重新适应药物反应。
布地奈德肠溶胶囊断货的原因是产能不足，供需不平衡所致。云顶新耀首席执行官罗永庆曾公开回应称，IgA肾病在我国有约500万患者，每年新增确诊患者超过10万人。截至今年3月底，全国26个省市的医疗机构已开始按医保价格执行。
根据云顶新耀公布的运营数据，该药今年上半年服务患者数量超过2万人，公司预计下半年这一数字将增长3倍。市场分析认为，该产品2025年全年销售额可能超过10亿元，远期年销售峰值有望达到50亿元。
很多患者告诉记者，药品断货跟该药品进入医保有关，更多人能买得起了，需求量一下子激增。“进医保前，2万一个月，很多人望而却步，进医保后，现在大概每个月 5000 左右，医保报销后自费 1000 多，不少患者咬咬牙就用了，这个需求的增加，临床上感觉还是蛮明显的。”
进入医保后，临床上该药需求激增。今年 5 月 7 日，布地奈德肠溶胶囊获国家药监局同意，从最初的附条件批准转为完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制。
一位临床医生介绍，“布地奈德肠溶胶囊是一款新药，是对因治疗肾病的药物。在这个药没有出现之前，临床上通常用激素和生物制剂对症治疗。往往副作用大，且效果因人而异。”
据该药临床研究显示，该药能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
人民日报健康客户端记者致电北京安贞医院，药房人员的回应：“断货有小一个月了，主要是厂家供货不足。”
今年7月份，云顶新耀针对断货事件进行回应称，公司已于今年2月向国家药监局提交扩大产能的补充申请。公司正与药监部门保持积极沟通，以期尽快获得审评批准，保障广大患者的持续用药需求。
医院有药了，专家提醒年轻人要早筛
由于是新药，记者查询北京医药集中采购服务中心发现，仅有北京大学第一医院、北京安贞医院购进该药。而7月份，这两家医院也没药了。医院药房工作人员介绍，“由于没有新的进货，肾病患者人群多，药品库存早就没了。”
“在北京，跑了常去的药店说没货。这类特殊药品供应的稳定，是我们的‘生命线’，恳请药企和流通环节务必保供。”来自北京的麦子（化名）表示。
进入8月峰回路转。在断药的第30多天，IgA肾病患者等来了药。
8月8日12点，北京市的刘放（化名）在病友圈晒出了一箱4盒布地奈德肠溶胶囊。他告知病友们，“线上药房可以买到药品了，前段时间提心吊胆，命在自己手里感觉真好。”
不仅如此，上海、济宁、福建、河北……全国各地病友不断分享购到药物的消息。布地奈德肠溶胶囊全国扩产，患者们缺药的日子过去了。
虽然有药了，但临床医生和患者仍担心“不知什么时候又断货了，毕竟全国仅有一款药物。”
湖南旺旺医院肾内科主任汤梦娟介绍，临床上也在进行替代药物的尝试，但还在临床试验阶段。希望有更多的药物能获批，解决患者的用药困境。早期的诊断和及时病情缓解的药物，目前还是比较有限的。我们亟须从疾病源头去阻断疾病进展的方案，就是针对病因的治疗，对因治疗。
防大于治，IgA肾病的进展比较快的，最终患者可能肾功能丧失。越早发现后，治疗效果越好。汤梦娟提醒，尿常规可早期筛查出IgA肾病。
每年体检时，做一个非常简单的尿常规，就可以早期筛查出来。此外，还应重视小便检查，特别是当感觉不适时，应连续检查三次小便。体检时不仅要关注肾功能，还要关注血压、尿酸、贫血和血脂等其他身体指标。
参考文献：①中国医药卫生文化协会肾病与血液净化专业委员会.原发性IgA肾病管理和治疗中国专家共识.2024年4月.
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